TIPO DE EDICIÓN: Ex vivo- célula somática: linfocito T
DIRIGIDO HACIA: Secuencias ADN para para expresar un Receptor de Antígeno Quimérico (CAR) que no necesite del Complejo Mayor de Histocompatibilidad.
DIRIGIDO POR: CRISPR/Cas9, una vez se produzca el corte en el ADN, la maquinaria celular se encarga de su reparación por el mecanismo de Integración Independiente de Homología (HITI), que permite la expresión del transgen CAR transferido por el virus adenoasociado (AAV). ÓRGANO A TRATAR: Principalmente sangre donde interactue Linfocito CAR-T con B, podría ocurrir también en linfa.
VÍA DE ADMINISTRACIÓN: Infusión intravenosa
RESULTADOS A CORTO, MEDIANO Y LARGO PLAZO:
Este modelo de terapia resulta prometedor en el caso de linfoma y Leucemia Linfoide Aguda, puesto que las células CAR-T muestran especificidad por CD19, un antígeno CD que actúa como co-receptor en células B, no obstante, hay posibilidad de que se presenten efectos adversos como tormenta de citocinas, neurotoxicidad o Síndrome de Activación de Macrófagos.
REFERENCIAS:
Sin el esquema establecido 0,5/1
ResponderBorrar